Portal機械擠壓穿孔技術(shù)：造血干細胞工程化的更優(yōu)解

在基因治療領(lǐng)域，尤其是針對血紅蛋白病等罕見遺傳病的治療中，基于基因編輯的自體造血干細胞（HSCs）移植展現(xiàn)出巨大的治愈潛力。然而，HSCs 作為一種極為敏感且脆弱的細胞類型，其高效改造仍面臨多重挑戰(zhàn)：現(xiàn)有遞送技術(shù)毒性高、可遞送分子類型受限、難以實現(xiàn)規(guī)?；瘧?yīng)用。

傳統(tǒng)電穿孔技術(shù)（Electroporation, EP）雖應(yīng)用廣泛，卻容易造成明顯的細胞損傷，導(dǎo)致活力下降、基因表達異常，并影響其長期增殖與分化能力，嚴重限制了臨床轉(zhuǎn)化。美國Portal公司基于機械擠壓穿孔技術(shù)開發(fā)的創(chuàng)新遞送平臺，正為這一領(lǐng)域帶來全新解決方案。

什么是Portal機械擠壓穿孔技術(shù)？

Portal創(chuàng)新遞送平臺采用基于物理原理的機械擠壓穿孔技術(shù)，其工作流程高效且溫和：

混合：將細胞與目標載荷（如 mRNA、RNP等）共同懸浮于溶液中；

擠壓：使細胞快速通過 Portal® 特殊設(shè)計的微流控芯片通道（孔徑約為細胞直徑的70%）；

進入：細胞在物理擠壓下發(fā)生瞬時形變，形成可自我修復(fù)的孔隙，周圍目標分子順勢進入細胞質(zhì)；

恢復(fù)：細胞膜迅速修復(fù)，細胞恢復(fù)完整狀態(tài)。

整個過程快速、溫和，無需化學(xué)試劑或病毒載體，也避免了電擊對細胞造成的應(yīng)激與損傷。

為什么Portal更適合HSCs工程化？

1. 高效遞送多種mRNA與RNP，支持體內(nèi)外表達

超過90%的HSCs可高效表達轉(zhuǎn)染的mRNA。

2. 更大限度保持細胞表型與功能

經(jīng)微陣列分析、CFC測定和NBSGW小鼠移植研究證實，Portal處理的CD34+細胞在行為上與未處理組高度一致；

相比之下，電穿孔易導(dǎo)致基因表達失調(diào)、集落形成下降、植入率降低及分化能力受損；

遞送抗B2M和抗CCR5 RNPs時，CD34+細胞可實現(xiàn)高編輯率。

Portal對細胞表型和分化能力幾乎沒有影響

3. 處理后細胞可立即使用，大幅縮短制備周期

無需恢復(fù)培養(yǎng)，可直接用于移植，顯著減少體外操作時間；

更符合臨床“床旁即時使用"（point-of-care）需求。

Portal是人類原代CD34+細胞進行mRNA轉(zhuǎn)染或基因編輯的理想技術(shù)方案，不僅可實現(xiàn)高效細胞改造，還可快速投入臨床應(yīng)用，助力建立更貼近患者的HSC治療新范式。

Portal 矩陣：覆蓋研發(fā)至臨床的全鏈條需求

1. Gateway™ ：科研級細胞遞送系統(tǒng)

專為細胞基因治療研發(fā)設(shè)計，支持CRISPR RNP、mRNA、蛋白質(zhì)等多樣化遞送。適用于免疫細胞、干細胞等難轉(zhuǎn)染細胞，顯著提升基因編輯效率。

2. Galaxy™ ：高通量細胞遞送系統(tǒng)

可與自動化平臺無縫集成，滿足大規(guī)?；衔锖Y選需求，助力藥企快速篩選有效候選藥物，降低研發(fā)成本與時間。

3. GMP級模塊化耗材（MilliBooster等）

支持臨床級細胞治療生產(chǎn)，兼容第三方GMP設(shè)備，推動產(chǎn)業(yè)化進程。

應(yīng)用前景：推動更接近臨床的HSC治療新模式

Portal創(chuàng)新遞送平臺不僅適用于mRNA和RNP，還可高效遞送蛋白質(zhì)、小分子、納米材料等多種生物材料，具備廣泛的應(yīng)用潛力。該技術(shù)有望實現(xiàn)：

快速、規(guī)?；募毎こ袒?；

體外停留時間更短，降低細胞應(yīng)激；

更優(yōu)的細胞存活率與功能維持，進一步提升治療效果。

憑借高效、溫和與多用途的特性，Portal技術(shù)為造血干細胞基因編輯與細胞治療提供了一條更可靠、更貼近臨床的創(chuàng)新路徑。

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